Retraits et rappels de médicaments : pourquoi certains médicaments sont retirés du marché

Les médicaments ne restent pas indéfiniment sur le marché - même après avoir été approuvés

Vous croyez qu’un médicament approuvé par la FDA est sûr pour toujours ? Ce n’est pas vrai. Des traitements prescrits à des milliers de patients peuvent être retirés des pharmacies des années après leur mise sur le marché - pas parce qu’ils sont de mauvaise qualité, mais parce qu’ils ne fonctionnent pas comme promis, ou qu’ils présentent des risques inacceptables.

En 2022, la FDA a retiré l’approbation de Makena, un médicament destiné à prévenir les accouchements prématurés. Ce médicament avait été approuvé en 2011, sur la base de données limitées. Mais en 2020, une étude de suivi a prouvé qu’il n’avait aucun effet réel. Pourtant, pendant plus de quatre ans, des dizaines de milliers de femmes ont continué à le recevoir. Ce n’était pas une erreur isolée. Dans le domaine de l’oncologie, près de 26 % des médicaments approuvés via la voie accélérée ont fini par être retirés. Et pendant que la FDA prenait des années pour agir, les patients continuaient à les prendre - sans bénéfice, mais avec des risques.

Comment un médicament peut-il être retiré ?

Le retrait d’un médicament n’est pas une décision prise au hasard. Il suit des procédures strictes définies par la loi américaine. Il existe deux types principaux de retrait : volontaire et obligatoire.

Un retrait volontaire est initié par le fabricant lui-même. Cela peut arriver pour des raisons commerciales - par exemple, si les ventes sont trop faibles - mais aussi quand des données de sécurité ou d’efficacité commencent à inquiéter. Dans ce cas, l’entreprise peut décider de cesser la distribution avant que la FDA n’intervienne.

Le retrait obligatoire, lui, est imposé par la FDA. Cela se produit quand l’agence détermine que le médicament présente un risque pour la santé publique. Ce n’est pas une décision rapide. Avant 2023, la FDA pouvait prendre jusqu’à 46 mois pour retirer un médicament dont l’inefficacité était prouvée. Le cas de Makena a montré que l’agence avait mis 1 500 jours pour retirer un traitement que les études avaient déjà démontré inefficace en 2020.

La réforme de 2023 : un tournant pour la sécurité des patients

En décembre 2023, le Congrès américain a adopté une loi majeure : le Consolidated Appropriations Act. Elle a donné à la FDA de nouveaux pouvoirs pour accélérer les retraits. Désormais, l’agence peut agir en quatre cas précis :

• Le fabricant ne réalise pas les études post-commercialisation demandées.
• Les études de confirmation ne prouvent pas l’efficacité attendue.
• D’autres données, indépendantes des fabricants, montrent que le médicament est dangereux ou inutile.
• Le fabricant diffuse des informations trompeuses sur son produit.

Ces nouvelles règles imposent aussi des délais. La FDA doit notifier le fabricant dans les 30 jours. Une réunion peut être organisée dans les 60 jours. Et la décision finale doit être prise dans les 180 jours. Ce n’est pas parfait - mais c’est un net progrès par rapport aux années où les retraits prenaient plus de quatre ans.

La FDA a même créé une équipe dédiée - 12 scientifiques et médecins - pour gérer ces retraits accélérés. Leur objectif ? Réduire le délai moyen de 46 mois à moins de 12 mois. En août 2023, ils ont utilisé cette nouvelle procédure pour retirer un médicament contre la SLA. C’était la première fois. Ce n’était qu’un début.

La différence entre approbation traditionnelle et approbation accélérée

Pas tous les médicaments sont approuvés de la même manière. La FDA utilise deux voies principales :

• L’approbation traditionnelle : elle exige des preuves solides d’efficacité et de sécurité avant la mise sur le marché. Les retraits sont rares, car les données sont déjà très complètes.
• L’approbation accélérée : elle permet de commercialiser un médicament plus vite, sur la base de « marqueurs de substitution » - par exemple, une réduction de la taille d’une tumeur, sans preuve que cela améliore la survie. C’est très utile pour les maladies graves comme le cancer, où les patients n’ont pas le temps d’attendre.

Mais ce système a un défaut : les médicaments approuvés rapidement ne sont pas toujours vérifiés ensuite. En moyenne, 12,7 % des médicaments approuvés via cette voie entre 2010 et 2020 ont été retirés plus tard. Dans certains cancers, comme le cancer du poumon à petites cellules, jusqu’à 41 % des patients traités ont reçu des médicaments qui ont fini par être jugés inefficaces.

La réforme de 2023 vise à corriger cela. Désormais, les fabricants doivent faire leurs études de confirmation avec diligence. S’ils ne le font pas, la FDA peut les retirer sans attendre des années.

Qui est touché quand un médicament est retiré ?

Les patients ne sont pas informés par courrier. Les médecins non plus, souvent. Un audit de la FDA en 2023 a révélé que seulement 42 % des notifications de retrait incluaient des conseils clairs sur comment remplacer le médicament.

Dans les cliniques d’oncologie, les équipes doivent réagir en 72 heures maximum. C’est un stress énorme. Les patients, eux, découvrent souvent la nouvelle en lisant un article, ou en entendant parler d’un collègue. Sur Reddit, dans la communauté r/oncology, un thread intitulé « Combien d’entre vous ont pris un médicament retiré ? » a recueilli 142 commentaires. 87 % des répondants ont exprimé de la peur : « Et si on m’avait prescrit un traitement qui n’aurait jamais dû être approuvé ? »

Des patients ont raconté avoir pris un médicament retiré pendant 18 mois, sans savoir qu’il ne marchait pas. Leur oncologue leur avait dit : « C’est le standard de soins. »

Les différences entre les États-Unis et l’Europe

La FDA n’est pas la seule à gérer les retraits. L’Agence européenne des médicaments (EMA) et Santé Canada ont des systèmes plus rigoureux. Ils utilisent souvent une « autorisation conditionnelle » : le médicament est autorisé, mais avec des obligations claires - comme réaliser une étude dans les 18 mois. Si elle échoue, le retrait est automatique.

La FDA, elle, n’avait pas ce système jusqu’en 2023. Elle comptait sur les études post-commercialisation (PMR), mais elles étaient souvent retardées, mal suivies, ou ignorées. Les fabricants avaient peu de pression pour les terminer. Le résultat ? Des médicaments sur le marché pendant des années, alors que les données montraient qu’ils ne marchaient pas.

Aujourd’hui, la FDA s’inspire de l’Europe. La nouvelle loi permet d’imposer des conditions plus strictes dès l’approbation. Ce n’est pas encore parfait, mais c’est un pas dans la bonne direction.

Le rôle du Orange Book - un outil méconnu mais crucial

Le Orange Book est un document publié chaque mois par la FDA. Il liste tous les médicaments approuvés, avec leur statut : approuvé, retiré, suspendu. Mais il ne dit pas pourquoi.

Les pharmacies, les hôpitaux, et les assureurs s’appuient sur ce document pour décider quelles prescriptions couvrir. Si un médicament est retiré pour cause de sécurité, il disparaît du Orange Book. Mais si le retrait est dû à un manque d’efficacité, il peut rester - ce qui crée de la confusion.

Un sondage de 2022 a montré que 63 % des pharmaciens avaient du mal à interpréter les entrées du Orange Book. Ils ne savent pas si un médicament a été retiré parce qu’il est dangereux - ou juste parce qu’il ne fonctionne pas.

Quels sont les risques de cette réforme ?

Les experts ne sont pas tous d’accord. L’industrie pharmaceutique craint que les retraits trop rapides n’effraient les chercheurs. Si un médicament peut être retiré en 6 mois, est-ce que les entreprises investiront encore dans des traitements pour des maladies rares ?

Le groupe BIO a averti : « Des procédures trop agressives pourraient freiner l’innovation. » C’est un vrai dilemme. D’un côté, on ne peut pas laisser des patients prendre des médicaments inutiles. De l’autre, on ne veut pas décourager la recherche pour les maladies graves.

La FDA tente de trouver un équilibre. Elle ne retire pas les médicaments à la première alerte. Elle attend des preuves solides. Mais elle ne peut plus attendre des années.

Que faire si vous prenez un médicament retiré ?

Si vous prenez un traitement pour une maladie chronique, ne l’arrêtez pas seul. Contactez votre médecin ou votre pharmacien. Votre traitement peut avoir été remplacé par un autre, plus efficace. Parfois, il n’y a pas encore d’alternative - mais votre médecin peut vous orienter vers un essai clinique ou une autre approche.

Consultez le site de la FDA pour vérifier le statut de votre médicament. Cherchez son nom dans la base de données Drugs@FDA. Si vous voyez « Withdrawn », notez la date et la raison. Partagez cette information avec votre médecin.

Les patients ne sont pas des témoins passifs. Ils peuvent demander : « Ce médicament a-t-il été approuvé en voie accélérée ? » « A-t-il été testé dans une étude de confirmation ? » « Est-ce qu’il est encore dans le Orange Book ? »

La connaissance est la meilleure protection.

Quel avenir pour les médicaments retirés ?

La FDA teste actuellement l’utilisation des données du monde réel pour détecter les problèmes plus tôt. Depuis janvier 2024, elle utilise des données de Flatiron Health - des dossiers médicaux de milliers de patients atteints de cancer - pour surveiller l’efficacité des traitements après leur mise sur le marché.

Si un médicament ne montre aucun bénéfice dans la vie réelle, même s’il a fonctionné dans un essai clinique, la FDA pourrait le retirer plus vite.

Les analystes prévoient une augmentation de 25 % des retraits entre 2023 et 2027. Cela pourrait affecter 8,2 milliards de dollars de ventes annuelles. Mais ce n’est pas une crise - c’est une correction.

Le système de santé ne peut plus se permettre de laisser des patients prendre des médicaments qui ne marchent pas. La réforme de 2023 est la première étape sérieuse pour y arriver. Ce n’est pas parfait. Mais c’est un début. Et dans la sécurité des patients, un début est souvent plus important qu’une perfection impossible.